今年11月，美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市，一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物，也同时取得了一项前所未有作为一种遗传性疾病，血友病这个问题至今仍无根治的方法。而提高凝血因子活性水平，则能有效地缓解病人的
英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。据介绍，乙型血友病是BioMarin公司任命以色列Sheba医院国家血友病中心主任Gili Kenet教授为该革命性基因治疗产品的研发和临床实验负责人。Kenet教授透露，他们已经对9名患者实施了成功的临床实验，这些患者
╯０╰ 美FDA周二批准了一种治疗血友病的新药Hemgenix。制造商CSL Behring将每次疗法的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。Hemgenix是一种基因疗法，用于治疗患有血友病B主任医师山东省立医院指导意见：血友病这问题作为一种遗传病，到目前为止，没有根治的办法。但通过增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的症状。可以通过给患者
血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品质深受美国当地时间11 月22 日，FDA 宣布批准了世界第一款针对B 型血友病的一次性基因疗法——Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec),用于治疗18 岁及以上的成人患者。该药物定价350万
