在近日召开的“2023血液与再生医学论坛”上，中国医学科学院血液病医院副院长张磊教授介绍，其团队开展的肝脏靶向腺相关病毒载体的血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，据上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科主任、输血科主任王学锋介绍，在中国，血友病的治疗经过了无药可治、输血浆制品、注射凝血因子三个阶段，现在正在向基因疗法不断迈进。王立
作为全球基因和细胞治疗行业最重要的交流平台之一，第26 届美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）年会于2023 年5 月16 日在洛杉矶拉开帷幕，此次会议吸引了数千名来自全球从事基因治疗研究的企业、1、相比基线，总体降低82.9%的治疗性出血2、不过，有17/134的患者，又转回预防治疗，由于疼痛等原因二、Gene Therapy in Hemophilia A: the Impact of Valoctocogene Roxaparvovec on
Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，由CSL Behring和uniQure开发，于2022年11月获批，是FDA批准的首款用于血友病B的一次性基因疗法，售价一剂350万美元。Hemgenix适用于患有2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec)获得FDA批准。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，是美国首个获批的重度血友病A基因疗法，
